Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Золгенсма (Zolgensma) еще в 2019-м году. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).
Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе этой болезни. Каждый год в России рождается 200 детей со СМА. Точное число больных спинальной мышечной атрофией в нашей стране неизвестно.
Вокруг препарата Золгенсма возникло много споров: многие утверждают, что данная терапия — неоправданная трата денег, для кого-то это лекарство стало настоящим спасением.
Недавно СМИ потрясли читателей ужасающими заголовками: «В Москве после укола за 160 млн рублей госпитализирован малыш из Волгограда».
Как удалось выяснить, после укола самого дорого препарата в мире у ребенка отметилось ухудшение самочувствия. При этом, мама пострадавшего ребенка заявила, что по профильному заболеванию — спинально-мышечная атрофия — у ее сына все идет на лад.
Однако все же, судя по данным последних международных исследований, данное лекарство действительно является панацеей от этого страшного недуга.
Но все же горькая правда состоит в том, что существует целый ряд условий, одно из которых — преждевременное лечение препаратом, до проявления серьезных симптомов. Еще одним важным условием является возраст пациента — по словам профессора педиатрии Оксфордского университета, Лорана Сервэ, Золгенсма хорошо помогает детям до семи месяцев.
«Со мной связались родители больных детей и Бельгийская ассоциация по борьбе с нейромышечными заболеваниями и попросили меня вмешаться. Золгенсма и вправду инновационный препарат. Речь идет о генной терапии, ничего плохого о золгенсме я сказать не могу. Но проблема в том, что единственное опубликованное исследование показывает, что это лекарство хорошо помогает детям в возрасте до семи месяцев. Чем позже дети его получают, тем хуже оно работает. Был случай, когда золгенсму дали семимесячному ребенку — и на него она практически не подействовала. Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми», — отметил Лора Сервэ в беседе с корреспондентом бельгийской газеты La Libre.
Это интересно!
Novartis (вторая по величине фармацевтическая компания в мире) недавно представила положительные данные двух исследований генной терапии Золгенсма, который подтверждают слова профессора Оксфордского университета. Данные исследования продемонстрировали, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА), получившие лечение еще до возникновения первых симптомов, достигли соответствующих возрасту двигательных показателей, включающих в себя способность сидеть, стоять без поддержки и ходить.
Малышам после терапии также не требовалась искусственная вентиляция легких или зонд для кормления. Также не было замечено никаких серьезных побочных эффектов.
Золгенсма — это незаменимая одноразовая трансформирующая генная терапия при спинальной мышечной атрофии (СМА) первого типа в случае, если вы используете ее до наступления признаков болезни и в возрасте до 7 месяцев. Следовательно, какими бы благими ни были намерения, очень важно решить вопросы ранней диагностики заболевания — лишь в этом случае препарат действительно покажет положительный эффект.
Данные показывают, что дети старшего возраста (старше шести месяцев) достигли клинически значимого преимущества при использовании не только Золгенсмы, но после или в сочетании с другой терапией, допустимой при лечении СМА.
Фото: Getty Images
24 марта 2021 ·
